Vall d’Hebron incluye al primer paciente a nivel mundial en el ensayo clínico de terapia génica en fase 3 de Pfizer para la distrofia muscular de Duchenne. Una noticia fantástica para todas las personas que sufrimos esta enfermedad tan grave que de momento no había ninguna esperanza pero que ahora podría hacerse realidad.

de momento se esta haciendo de edades entre 4 y 8 años pero esperan poder abrir para una edad mas tardía hasta ahora solo le funcionaban a unos exones en concreto no en todos, ahora están intentando que pueda funcionar para todos

de momento no ha habido efectos secundarios y puede llegar a todas las partes a los pacientes que han hecho los ensayos han mejorado la distrofina

 un 30% voy a poner un enlace donde explica la Terapia génica. 

Espero que esta información pueda servir de ayuda.